Applied Therapeutics представила финансовые результаты за второй квартал 2025 года

Программа CMT-SORD продвигается: встреча с FDA запланирована на третий квартал 2025 года для обсуждения препарата говорестат в лечении CMT-SORD. CMT-SORD, или нейропатия Шарко-Мари-Тута, обусловленная дефицитом сорбитол-6-фосфатдегидрогеназы, является редким генетическим заболеванием, влияющим на периферические нервы. Говорестат разрабатывается как потенциальное лечение этого нервно-мышечного состояния. Заболевание CMT-SORD вызывается мутациями гена SORD, ведущим к накоплению сорбитола и сопутствующим повреждениям нервной системы.