Акорамидис значительно снижает общую смертность при всех вариантах ATTR-CM, включая популяции V142I (V122I)

Недавно опубликованное в журнале JAMA Cardiology исследование, а также представленные на Американской кардиологической ассоциации (AHA) постеры, продемонстрировали, что акорамидис снижает риск общей смертности (ACM) на 59% в популяции с вариантом ATTR-CM к 42-му месяцу (p=0.032) по сравнению с пациентами, изначально получавшими плацебо в исследовании ATTRibute-CM. Также было показано снижение риска на 69% для ACM или первого сердечно-сосудистого события (CVH) к 30-му месяцу по сравнению с плацебо (p=0.016), и снижение риска на 69% для ACM к 42-му месяцу (p=0.045) в участниках с генетическим вариантом p.Val142Ile (V142I, V122I) по сравнению с пациентами, изначально получавшими плацебо в исследовании ATTRibute-CM. Это первое сообщение о столь значительном клиническом эффекте в популяции с высоким риском и значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями.

Компания BridgeBio Pharma, Inc., сосредоточенная на разработке препаратов для генетических заболеваний, представила эти данные, подчеркивая их значимость для лечения пациентов с измененным геном миндалины (ATTR-CM). Исследование ATTRibute-CM является одним из крупнейших в данной области и включает более 400 участников из различных стран. Това препарат заметно улучшает перспективы для пациентов с наследственной сердечно-сосудистой патологией, которая ранее считалась трудно поддающейся лечению.