Agios Pharmaceuticals: новая заминка со стороны FDA, вероятно, временная — проблемы устранимы

Компания Agios Pharmaceuticals, Inc. столкнулась с трехмесячной задержкой рассмотрения митапивата при талассемии в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) из‑за вопросов безопасности, при этом новых данных по эффективности или безопасности не запрашивалось. Несмотря на это, я сохраняю уверенность в сильной эффективности митапивата и его конкурентном пероральном профиле и ожидаю итогового одобрения FDA в декабре. Agios финансово устойчива: на счетах около 1,3 млрд долларов, а потенциальное одобрение может открыть путь к блокбастерным продажам и значительному росту стоимости акций для инвесторов.

Митапиват (торговое наименование Pyrukynd) — пероральный активатор пируваткиназы R, уже одобренный FDA для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы. В исследованиях фазы 3 при талассемии (ENERGIZE и ENERGIZE‑T) препарат продемонстрировал статистически значимые улучшения уровня гемоглобина и снижение трансфузионной нагрузки по сравнению с плацебо. Талассемия — наследственная гемоглобинопатия, при тяжелых формах требующая регулярных переливаний крови и сопровождающаяся перегрузкой железом.